FOGLIETTO ILLUSTRATIVO:
Kalydeco 25 mg granulato in bustinaKalydeco 50 mg granulato in bustinaKalydeco 59,5 mg granulato in bustinaKalydeco 75 mg granulato in bustina
Clicca qui per visualizzare lestratto della Scheda TecnicaFoglio illustrativo: informazioni per il paziente
Kalydeco 25 mg granulato in bustina
Kalydeco 50 mg granulato in bustina
Kalydeco 59,5 mg granulato in bustina
Kalydeco 75 mg granulato in bustina
ivacaftorLegga attentamente questo foglio prima di somministrare al bambino questo medicinale perché
contiene importanti informazioni per il bambino.
• Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
• Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto soltanto per il bambino. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi della malattia sono uguali a quelli del bambino, perché potrebbe essere pericoloso.
• Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Vedere paragrafo 4.
Contenuto di questo foglio
1. Cos’è Kalydeco e a cosa serve
Kalydeco contiene il principio attivo ivacaftor. Ivacaftor agisce a livello del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), una proteina che forma un canale sulla superficie cellulare, che consente a particelle come il cloruro di entrare e di uscire dalla cellula. A causa delle mutazioni nel gene
CFTR (vedere di seguito), il movimento del cloruro è ridotto nelle persone con fibrosi cistica (FC). Ivacaftor aiuta alcune proteine CFTR anomale ad aprirsi con maggiore frequenza, per migliorare il movimento del cloruro in entrata e in uscita dalla cellula.
Kalydeco granulato è indicato:
• In monoterapia per il trattamento di bambini di età pari e superiore a 4 mesi e di peso da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione R117H CFTR o una delle seguenti mutazioni di gating nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,
S549N o S549R.
• In associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor granulato per pazienti di età compresa tra 2 e 6 anni affetti da FC con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR. Se le è stata prescritta l’assunzione di Kalydeco con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, legga il foglio illustrativo di quest’ultimo medicinale, perché contiene informazioni importanti su come prendere questi due medicinali.
2. Cosa deve sapere prima che il bambino prenda Kalydeco
Non dia Kalydeco al bambino
• se il bambino è allergico a ivacaftor o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale
(elencati al paragrafo 6).
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Avvertenze e precauzioni
Si rivolga al medico del bambino prima che il bambino prenda Kalydeco.
• Si rivolga al medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi al fegato, perché
può essere necessario modificare la dose.
• Aumenti degli enzimi del fegato nel sangue sono stati osservati in alcune persone trattate con
Kalydeco (da solo o in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Informi immediatamente il medico del bambino se il bambino ha uno qualsiasi di questi sintomi, che possono essere un segno di problemi al fegato:
• Dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• Ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• Perdita dell’appetito
• Nausea o vomito
• Urine scure
• Il medico del bambino prescriverà alcuni esami del sangue per verificare la funzione del fegato del bambino prima del trattamento e durante il trattamento, in particolare nel primo anno e soprattutto se gli esami del sangue hanno indicato valori elevati degli enzimi epatici in passato.
• Depressione (inclusi pensieri e comportamenti suicidi) è stata segnalata in pazienti che assumono
Kalydeco, principalmente in un regime di associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, in genere con comparsa entro i primi tre mesi di trattamento. Si rivolga immediatamente al medico se lei (o una persona che prende questo medicinale) manifesta uno qualsiasi dei seguenti sintomi: umore triste o alterato, ansia, sensazioni di disagio emotivo o pensieri di farsi del male o uccidersi, che possono essere segni di depressione.
• Informi il medico del bambino se il bambino ha o ha avuto in passato problemi ai reni.
• Kalydeco non è raccomandato per i pazienti che si sono sottoposti a trapianto d’organo.
• Un’anomalia del cristallino (cataratta), senza effetto sulla vista, è stata osservata in alcuni bambini e adolescenti durante il trattamento (da solo o in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Il medico può eseguire alcuni esami dell’occhio prima e durante il trattamento.
• Kalydeco deve essere usato esclusivamente in presenza di una delle mutazioni nel gene CFTR elencate al paragrafo 1 (Cos’è Kalydeco e a cosa serve).
Bambini
Non dia questo medicinale a bambini di età inferiore a 4 mesi, perché non è noto se ivacaftor sia sicuro ed efficace in questi bambini.
Non dia questo medicinale in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor a bambini di età inferiore a
2 anni, poiché non è noto se sia sicuro ed efficace in tale fascia di età.
Altri medicinali e Kalydeco
Informi il medico del bambino o il farmacista se il bambino sta usando, ha recentemente usato o potrebbe usare qualsiasi altro medicinale. Alcuni medicinali possono influire sull’azione di Kalydeco o rendere più probabile la comparsa di effetti indesiderati. In particolare, informi il medico del bambino se il bambino sta prendendo uno dei medicinali elencati di seguito. Il medico del bambino può decidere di regolare la dose, oppure di sottoporre il bambino ad ulteriori controlli.
• Medicinali antimicotici (usati per il trattamento delle infezioni da funghi). Questi comprendono
fluconazolo, itraconazolo, ketoconazolo, posaconazolo e voriconazolo.• Medicinali antibiotici (usati per il trattamento delle infezioni da batteri). Questi comprendono
claritromicina, eritromicina, rifabutina, rifampicina e telitromicina.124
• Medicinali antiepilettici (usati per il trattamento delle crisi o degli attacchi epilettici). Questi
comprendono carbamazepina, fenobarbital e fenitoina.• Medicinali vegetali. Questi comprendono erba di S. Giovanni (Hypericum perforatum)
• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d’organo). Questi comprendono ciclosporina,
everolimus, sirolimus e tacrolimus.• Glicosidi cardiaci (usati per il trattamento di alcune malattie del cuore). Questi comprendono
digossina.• Medicinali anticoagulanti (usati per prevenire la formazione di coaguli nel sangue). Questi
comprendono warfarin.• Medicinali per il diabete. Questi comprendono glimepiride e glipizide.
• Medicinali per abbassare la pressione sanguigna. Questi comprendono verapamil.
Kalydeco con cibo e bevande
Eviti di dare al bambino alimenti o bevande contenenti pompelmo durante il trattamento, perché questi possono aumentare gli effetti indesiderati di Kalydeco per effetto dell’aumento della quantità di ivacaftor nell’organismo del bambino.
Guida di veicoli e utilizzo di macchinari
Kalydeco può causare capogiro. Se il bambino manifesta capogiro, il bambino non deve andare in bicicletta o fare qualunque altra cosa che richieda la sua piena attenzione.
Kalydeco contiene lattosio e sodio
Se il medico del bambino ha diagnosticato una intolleranza ad alcuni zuccheri, lo contatti prima che il bambino prenda questo medicinale.
Kalydeco contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per dose, cioè essenzialmente ‘senza sodio’.
3. Come prendere Kalydeco
Dia questo medicinale al bambino seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico del bambino. Se ha dubbi consulti il medico del bambino.
Il medico del bambino stabilirà la dose corretta da somministrare. Il bambino deve continuare a usare tutti gli altri medicinali che usa di solito, a meno che il medico del bambino non indichi di interromperne l’assunzione.
Le raccomandazioni per le dosi di Kalydeco sono riportate nella Tabella 1.
Tabella 1: Raccomandazioni per le dosi
Età
Dose della mattina
Dose della sera
Kalydeco in monoterapia
Da 4 mesi a meno di 6 mesi, ≥ 5 kg
6 mesi e oltre, da ≥ 5 kg a < 7 kg
6 mesi e oltre, da ≥ 7 kg a < 14 kg
6 mesi e oltre, da ≥ 14 kg a < 25 kg
6 mesi e oltre, ≥ 25 kg
Una bustina di Kalydeco da
Una bustina di Kalydeco da
25 mg di granulato
25 mg di granulato
Una bustina di Kalydeco di 25 mg Una bustina di Kalydeco di di granulato
25 mg di granulato
Una bustina di Kalydeco di 50 mg Una bustina di Kalydeco di di granulato
50 mg di granulato
Una bustina di Kalydeco di 75 mg Una bustina di Kalydeco di di granulato
75 mg di granulato
Consulti il foglio illustrativo per Kalydeco compresse
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Età
Dose della mattina
Dose della sera
Kalydeco in monoterapia
Da 4 mesi a meno di 6 mesi, ≥ 5 kg Una bustina di Kalydeco da
25 mg di granulato
Kalydeco in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
Da 2 anni a meno di 6 anni, da 10 kg Una bustina di ivacaftor a < 14 kg
60 mg/tezacaftor
40 mg/elexacaftor 80 mg granulato
Da 2 anni a meno di 6 anni, ≥ 14 kg Una bustina di ivacaftor
75 mg/tezacaftor
50 mg/elexacaftor 100 mg granulato
Una bustina di Kalydeco da
25 mg di granulato
Una bustina di Kalydeco di
59,5 mg di granulato
Una bustina di Kalydeco di
75 mg di granulato
Somministri al bambino il granulato della mattina e il granulato della sera a circa 12 ore di distanza.
Se il bambino ha problemi al fegato può essere necessario che il medico del bambino riduca la dose di
Kalydeco, perché il fegato non eliminerà il medicinale alla stessa velocità con cui viene eliminato nei bambini con funzione del fegato normale.
• Moderati problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: la dose può essere ridotta
a metà della dose indicata nella tabella precedente, cioè a una bustina una volta al giorno.• Gravi problemi al fegato in bambini di età pari o superiore a 6 mesi: l’uso non è raccomandato,
ma il medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale, nel qual caso la dose (indicata nella tabella precedente) deve essere ridotta a una bustina a giorni alterni.• Problemi al fegato in bambini di età compresa tra 4 mesi e 6 mesi: l’uso non è raccomandato, ma il
medico del bambino deciderà se è opportuno che il bambino assuma questo medicinale ed eventualmente quale dose somministrare.Kalydeco è per uso orale.
Ogni bustina è esclusivamente monouso.
Come dare Kalydeco al bambino:
• Prenda la bustina di granulato tenendo la linea tratteggiata in alto.
• Scuota delicatamente la bustina per depositare il contenuto sul fondo.
• Strappi o tagli la bustina lungo la linea tratteggiata.
• Mescoli tutto il contenuto della bustina con 5 mL di alimenti morbidi o liquidi idonei per l’età del bambino. Alimenti o liquidi devono essere a temperatura ambiente o inferiore. Alcuni esempi di alimenti o liquidi idonei comprendono purè di frutta o di verdura, yogurt, composta di mele, acqua, latte, latte materno, latte artificiale o succo.
• Dopo aver miscelato il prodotto, lo dia immediatamente al bambino. Se questo non è possibile, glielo dia entro un’ora da quando ha miscelato il prodotto. Controlli che la miscela venga consumata immediatamente e per intero.
• Subito prima o subito dopo la somministrazione, dia al bambino un pasto o uno spuntino contenente grassi (alcuni esempi sono forniti di seguito).
Pasti o spuntini contenenti grassi comprendono quelli preparati con burro o olio, o quelli contenenti uova.
Altri alimenti contenenti grassi sono:
• formaggi, latte intero, prodotti caseari a base di latte intero, yogurt, latte materno, latte artificiale, cioccolato
• carne, pesce azzurro
• avocado, hummus, prodotti a base di soia (tofu)
• frutta secca, barrette o bevande proteiche contenenti grassi
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Se il bambino prende più Kalydeco di quanto deve
Possono comparire effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nel paragrafo 4 seguente. In tale caso, contatti il medico del bambino o il farmacista per chiedere consiglio. Se possibile, tenga con sé il medicinale del bambino e questo foglio illustrativo.
Se dimentica di dare Kalydeco al bambino
Dia al bambino la dose dimenticata se sono passate meno di 6 ore dall’orario previsto. In caso contrario, aspetti fino alla successiva dose prevista normalmente per il bambino. Non dia al bambino una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose.
Se interrompe il trattamento del bambino con Kalydeco
Dia Kalydeco al bambino per tutto il periodo raccomandato dal medico del bambino. Non interrompa il trattamento se non su indicazione del medico. Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico del bambino o al farmacista.
4. Possibili effetti indesiderati
Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.
Effetti indesiderati gravi
Dolore allo stomaco (addominale) e aumento degli enzimi del fegato nel sangue.
Possibili segni di problemi al fegato
Un aumento degli enzimi del fegato nel sangue è comune in pazienti affetti da FC ed è stato inoltre segnalato in pazienti che assumevano Kalydeco da solo o in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
Nei pazienti trattati con Kalydeco in associazione a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor sono stati segnalati
danno del fegato e peggioramento della funzionalità del fegato in persone affette da una grave malattia
del fegato. Il peggioramento della funzione del fegato può essere grave e richiedere il trapianto.I seguenti sintomi possono essere segni di problemi al fegato:
• dolore o fastidio nell’area dello stomaco in alto a destra (addominale)
• ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi
• perdita dell’appetito
• nausea o vomito
• urine scure
Depressione
I segni comprendono umore triste o alterato, ansia, sensazioni di disagio emotivo.
Informi immediatamente il medico del bambino se si manifesta uno di questi effetti.
Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)
• Infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune), inclusi mal di gola e congestione nasale
• Mal di testa
• Capogiro
• Diarrea
• Dolore allo stomaco o all’addome
• Alterazione del tipo di batteri presenti nel muco
• Aumento del livello di enzimi del fegato (segni di un sovraccarico del fegato)
• Eruzione cutanea
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Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)
• Naso che cola
• Mal di orecchie, disturbo alle orecchie
• Ronzio alle orecchie
• Arrossamento all’interno dell’orecchio
• Malattia dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o testa che gira)
• Problemi ai seni nasali (congestione dei seni nasali)
• Arrossamento nella gola
• Massa nella mammella
• Nausea
• Influenza
• Livelli bassi di zucchero nel sangue (ipoglicemia)
• Respirazione anormale (fiato corto o difficoltà respiratorie)
• Gas intestinale (flatulenza)
• Brufoli (acne)
• Prurito alla pelle
• Aumento della creatinfosfochinasi (segno di degradazione muscolare) osservato negli esami del sangue
Effetti indesiderati non comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 100)
• Congestione dell’orecchio
• Infiammazione della mammella
• Ingrossamento della mammella nei maschi
• Alterazioni o dolore al capezzolo
• Respiro sibilante
• Aumento della pressione sanguigna
Non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili)
• Danno del fegato (lesione del fegato)
• Valore della bilirubina aumentato (esame del sangue per la funzionalità del fegato)
Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini e negli adolescenti
Gli effetti indesiderati riscontrati nei bambini e negli adolescenti sono simili a quelli osservati negli adulti.
Tuttavia, gli aumenti degli enzimi epatici nel sangue si osservano con maggiore frequenza nei bambini piccoli.
Segnalazione degli effetti indesiderati
Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico del bambino o al farmacista. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.
5. Come conservare Kalydeco
Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.
Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sulla confezione di cartone, sulla custodia e sulla bustina dopo Scad./EXP. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.
Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.
Una volta miscelata, la miscela si è dimostrata stabile per un’ora.
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Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.
6. Contenuto della confezione e altre informazioni
Cosa contiene Kalydeco
Il principio attivo è ivacaftor.
Kalydeco 25 mg granulato in bustina:
Ogni bustina contiene 25 mg di ivacaftor.
Kalydeco 50 mg granulato in bustina:
Ogni bustina contiene 50 mg di ivacaftor.
Kalydeco 59,5 mg granulato in bustina:
Ogni bustina contiene 59,5 mg di ivacaftor.
Kalydeco 75 mg granulato in bustina:
Ogni bustina contiene 75 mg di ivacaftor.
Gli altri componenti sono: silice colloidale anidra, croscarmellosa sodica, ipromellosa acetato succinato, lattosio monoidrato, magnesio stearato, mannitolo, sucralosio e sodio laurilsolfato (E487).
Vedere la fine del paragrafo 2 Kalydeco contiene lattosio e sodio.
Descrizione dell’aspetto di Kalydeco e contenuto della confezione
Kalydeco 25 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.
Kalydeco 50 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.
Kalydeco 59,5 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.
Kalydeco 75 mg granulato in bustina è di colore da bianco a biancastro.
Il granulato è fornito all’interno di bustine.
Kalydeco 25 mg granulato in bustina, Kalydeco 50 mg granulato in bustina e Kalydeco 75 mg granulato in bustina:
Confezione da 56 bustine (contiene 4 singole custodie di 14 bustine ciascuna)
Kalydeco 59,5 mg granulato in bustina e Kalydeco 75 mg granulato in bustina:
Confezione da 28 bustine (contiene 4 singole custodie di 7 bustine ciascuna)
Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block F2, Northwood Court, Santry,
Dublin 9, D09 T665,
Irlanda
Tel: +353 (0)1 761 7299
129
Produttore
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlanda
Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
Northern Ireland
BT63 5UA
Regno Unito
Millmount Healthcare Limited
Block-7, City North Business Campus
Stamullen
Co. Meath
K32 YD60
Irlanda
Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:
België/Belgique/Belgien, България, Česká
republika, Danmark, Deutschland, Eesti,
France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος,
Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Magyarország, Malta, Nederland, Norge,
Österreich, Polska, Portugal, România,
Slovenija, Slovenská republika,
Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom
(Northern Ireland)
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299
España
Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800
Ελλάδα
Vertex Φαρμακευτική μονοπρόσωπη ανώνυμη
Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535
Italia
Vertex Pharmaceuticals
(Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000
Questo foglio illustrativo è stato aggiornato
Altre fonti d’informazioni
Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali, http://www.ema.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.
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ALLEGATO IV
CONCLUSIONI SCIENTIFICHE E MOTIVAZIONI PER LA VARIAZIONE DEI TERMINI
DELLA(E) AUTORIZZAZIONE(I) ALL’IMMISSIONE IN COMMERCIO
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Conclusioni scientifiche
Tenendo conto della valutazione del Comitato per la valutazione dei rischi in farmacovigilanza
(Pharmacovigilance and Risk Assessment Committee, PRAC) del(i) Rapporto(i) periodico(i) di aggiornamento sulla sicurezza (Periodic Safety Update Report, PSUR) per ivacaftor, le conclusioni scientifiche del PRAC sono le seguenti:
In considerazione dei dati disponibili sul rischio di comparsa di depressione ed eventi correlati derivanti da segnalazioni spontanee durante la sorveglianza post-marketing, inclusi alcuni casi con uno stretto rapporto temporale e de-challenge e re-challenge positivi, il PRAC ritiene che un rapporto causale tra ivacaftor e la depressione sia quanto meno una ragionevole possibilità, principalmente quando usato in un trattamento di associazione a TEZ/IVA o IVA/TEZ/ELX. Il PRAC conclude che le informazioni sul medicinale per i medicinali contenenti ivacaftor dovranno essere modificate di conseguenza.
In considerazione dei dati disponibili sull’allattamento derivanti dalla letteratura, è giustificato un aggiornamento del paragrafo 4.6 del riassunto delle caratteristiche del prodotto relativo all’allattamento. Il
PRAC conclude che le informazioni sul medicinale per i medicinali contenenti ivacaftor dovranno essere modificate di conseguenza.
Esaminata la raccomandazione del PRAC, il CHMP concorda con le conclusioni generali e i motivi per la raccomandazione del PRAC.
Motivazioni per la variazione dei termini della(e) autorizzazione(i) all’immissione in commercio
Sulla base delle conclusioni scientifiche su ivacaftor il CHMP ritiene che il rapporto beneficio/rischio del(i)
medicinale(i) contenente(i) ivacaftor sia invariato fatte salve le modifiche proposte alle informazioni sul medicinale.
Il CHMP raccomanda la variazione dei termini della(e) autorizzazione(i) all’immissione in commercio.
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